Nuova ricerca

Rossella MANFREDINI

Professore Ordinario presso: Dipartimento di Scienze della Vita sede ex-Scienze Biomediche

Insegnamento: Modelli di studio per le terapie avanzate

BIOTECNOLOGIE MEDICHE (D.M. 270/04) (Offerta formativa 2019)

Obiettivi formativi

Gli obiettivi formativi del corso prevedono l'acquisizione in primo luogo delle conoscenze di alcuni modelli sperimentali di patologie umane. Questi modelli sono di importanza fondamentale non solo per individuare i geni che influenzano le caratteristiche fenotipiche delle malattie, ma anche come base di partenza per lo sviluppo di strategie terapeutiche avanzate ed innovative. Questi sistemi sono necessari per razionalizzare ed accellerare i tests sull'efficacia di nuove sostanze antitumorali o per lo sviluppo di nuove strategie di terapia genica e quindi l'introduzione di nuove terapie in clinica.

Prerequisiti

Padronanza di nozioni di biologia cellulare e molecolare, di genetica, di fisiologia, patologia e immunologia

Programma del corso

1. Introduzione alle Terapie Avanzate e ai relativi modelli sperimentali: razionale, scopi, animali target.
2. Topi transgenici/knock-out/knock-in.
3. Applicazioni CRISPR/Cas9 in vivo, KO, KIN and genome-wide screening
4. Topi immunodeficienti, Omo-e Xenotrapianti
5. Generazione di Chimeric antigen receptor T cells (CAR-T)
6. Modelli di malattie emopoietiche genetiche e neoplastiche
7. Modelli di tumori solidi
8. Modelli di malattie genetiche
9. Modelli di Malattie metaboliche
10. Modelli di malattie neurodegenerative

Metodi didattici

La didattica sarà erogata come lezioni frontali per un totale di 48 ore Il docente riceve anche gli studenti su appuntamento per chiarimenti e spiegazioni personalizzate.

Testi di riferimento

1. P. Michael Conn. Sourcebook of Models for Biomedical Research. Springer-Verlag New York, LLC, 2008.
2. Teicher B.A.Tumor Models in Cancer Research" Humana Press 2002.
3. Brian Popko. Mouse Models in the Study of Genetic Neurological Disorders. Springer-Verlag New York, LLC, 1999.
4. Bibliografia fornita dal docente

Verifica dell'apprendimento

L'esame si svolge in forma scritta attraverso la somministrazione di un test contenente quesiti a scelta multipla che vertono su tutto il programma di insegnamento.

Risultati attesi

Dopo aver partecipato alle lezioni frontali e alle esercitazioni, alla discussione svolta in classe durante le lezioni e l'esame, ci si aspetta che lo studente acquisisca la capacità di comprendere gli argomenti trattati, di comunicarli efficacemente e di utilizzarli in modo creativo, sviluppando su di essi una propria autonomia di giudizio.