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Rossella MANFREDINI
Professore Ordinario
Dipartimento di Scienze Biomediche, Metaboliche e Neuroscienze - sede Centro di Medicina Rigenerativa S.Ferrari
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Insegnamento: Modelli di studio per le terapie mirate ed avanzate
Biotecnologie mediche (Offerta formativa 2024)
Obiettivi formativi
Il corso vuole fornire nozioni teoriche di alcuni modelli sperimentali di patologie umane. Questi modelli, sia cellulari che animali, sono di importanza fondamentale per individuare le correlazioni tra genotipo e fenotipo in ambito di patologia umana, i principi e le applicazioni della terapia con cellule staminali e le terapie mirate con anticorpi o famaci inibitori di markers overespressi nelle cellule tumorali
Quindi questi modelli di studio sono indispensabili non solo per individuare dei geni che influenzano le caratteristiche fenotipiche delle malattie, ma anche come base di partenza per lo sviluppo di strategie terapeutiche avanzate ed innovative. Questi sistemi sono necessari per razionalizzare ed accellerare i tests sull'efficacia di nuove sostanze antitumorali o per lo sviluppo di nuove strategie di terapia genica.
Prerequisiti
Padronanza di nozioni di biologia cellulare e molecolare, di genetica, di fisiologia, patologia e immunologia
Programma del corso
1. INTRODUZIONE alle Terapie Avanzate e mirate ed ai relativi modelli sperimentali: razionale, scopi, animali target. 0,5 CFU
2. TRANSGENESI MURINA: Topi transgenici/knock-out/knock-in.
Applicazioni CRISPR/Cas9 in vivo, KO, KIN and genome-wide screening 1CFU
3. MODELLI MURINI IMMUNODEFICIENTI: Topi immunodeficienti, Omo-e Xenotrapianti-1 CFU
4. IMMUNOTERAPIA CELLULARE: Generazione di Chimeric antigen receptor T cells (CAR-T) -0,5-CFU
5. MODELLI DI STUDIO DI MALATTIE EMOPOIETICHE: Modelli in vitro ed in vivo di malattie emopoietiche genetiche e neoplastiche- Sviluppo di terapie mirate ed avanzate 1 CFU
6. MODELLI DI STUDIO DI TUMORI SOLIDI: Cancerogenesi e modelli sperimentali di tumori solidi 1-CFU
7. MODELLI DI STUDIO DI MALATTIE GENETICHE Patogenesi, Modelli in vitro ed in vivo di malattie genetiche - Sviluppo di terapie mirate ed avanzate. 1-CFU
Metodi didattici
Il corso viene svolto mediante lezioni frontali che prendono in considerazione gli argomenti del programma per dare una visione d'insieme della disciplina e approfondire gli aspetti finalizzati al corso di Biotecnologie Mediche. I docenti ricevono anche gli studenti su appuntamento per chiarimenti e spiegazioni personalizzate. Le lezioni vengono svolte con l’ausilio di mezzi audiovisivi (presentazioni in Power Point e filmati).
L’insegnamento è erogato in lingua italiana
Testi di riferimento
1. P. Michael Conn. Sourcebook of Models for Biomedical Research. Springer-Verlag New York, LLC, 2008.
2. Teicher B.A.Tumor Models in Cancer Research" Humana Press 2002.
3. Brian Popko. Mouse Models in the Study of Genetic Neurological Disorders. Springer-Verlag New York, LLC, 1999.
4. Bibliography provided by the teacher
Verrà messo a disposizione degli studenti materiale digitale a supporto dello studio (diapositive utilizzate a lezione in formato pdf, video di approfondimento di temi trattati a lezione). Il materiale digitale sarà reso disponibile sulla piattaforma Microsoft Teams al termine di ogni lezione.
Verifica dell'apprendimento
L’esame consiste in una prova scritta con 30 domande a scelta multipla con possibilità di più risposte esatte dello stesso peso (1% ognuna) su tutti gli argomenti del programma. Il tempo disponibile per lo svolgimento della prova è di 90 minuti. La modalità utilizzata è un esame moodle in aula informatica.
Gli appelli d’esame si svolgono nell’arco del calendario didattico dell’offerta formativa e per ogni appello lo/a studente/studentessa che intenda sostenerlo dovrà iscriversi utilizzando la piattaforma dedicata su Esse3. Non sono previste valutazioni intermedie. L’esito dell’esame scritto viene comunicato al termine della prova
La valutazione è espressa in trentesimi. L’esame si considera superato con un punteggio minimo non inferiore a 18/30.
Risultati attesi
Dopo aver partecipato alle lezioni frontali e alle esercitazioni, alla discussione svolta in classe durante le lezioni e l'esame, ci si aspetta che lo studente acquisisca le seguenti abilità:
1. Conoscenza e capacità di comprensione di:
• nozioni sulle proprietà molecolari, struttura e comportamento di sistemi biologici complessi e loro interazioni.
• l'attività farmacologica e/o tossicologica delle molecole, i principi e le applicazioni della terapia con cellule staminali e anticorpi monoclonali, gli effetti dell'interferenza fra genoma e molecole di interesse farmacologico e quindi le principali applicazioni cliniche delle biotecnologie mediche.
2) Conoscenza e capacità di comprensione applicate
Dal punto di vista applicativo, dovrebbe saper utilizzare le Terapie avanzate applicate alla clinica, le Terapie innovative per la medicina personalizzata in malattie genetiche ed oncologia, grazie anche all'utilizzo di materiale didattico aggiornato in lingua italiana e/o inglese.
3 Autonomia di giudizio
Grazie a questo corso, lo studente dovrebbe essere in grado di fare analisi dei problemi posti dall'attività di ricerca, di individuare in modo autonomo gli approcci metodologici più idonei ed efficaci, ed infine di effettuare una valutazione critica dei risultati ottenuti, anche in lingua inglese.
4) Abilità comunicative
a) esprimere i concetti appresi con linguaggio appropriato, riconoscendo l’argomento richiesto e rispondendo in modo puntuale e completo alle domande d’esame;
b) sintetizzare ed elaborare compiutamente il razionale alla base dello sviluppo delle terapie mirate ed avanzate;
c) sostenere una discussione in merito agli argomenti trattati, con specialisti e non-specialisti.
5) Capacità di apprendimento
a) approfondire le nozioni apprese per proseguire il proprio percorso universitario mettendo a frutto terminologia, schemi, concetti quali strumenti per raggiungere una conoscenza dei fenomeni legati alla patologia nel campo delle terapie mirate ed avanzate;
b) impadronirsi ed affinare il proprio linguaggio scientifico;
c) acquisire gli strumenti metodologici per poter provvedere al proprio aggiornamento con capacità critiche.