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Alessandra RECCHIA
Professore Associato
Dipartimento di Scienze della Vita sede ex-Scienze Biomediche
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Insegnamento: Modelli sperimentali e approcci molecolari per la ricerca biomedica
Bioscienze (Offerta formativa 2024)
Obiettivi formativi
La ricerca biomedica si distingue per la sua natura multidisciplinare, combinando approcci integrati che si avvalgono di una varietà di modelli sperimentali con funzioni complementari. Ciascuno di questi livelli si caratterizza per l'utilizzo di propri modelli in grado di dare risposte specifiche ai problemi che di volta in volta lo sperimentatore si pone. L'insegnamento ha lo scopo di affrontare un percorso didattico mirato ad apprendere i concetti di base sulle cellule staminali, modelli di studio in vitro and in vivo e l’utilizzo di questi per lo studio di malattie genetiche umane, dalla funzione del gene associato alla malattia allo sviluppo di strategie innovative d'interesse terapeutico.
Al termine del corso lo studente dovrebbe avere acquisito le conoscenze relative: (i) all' utilizzo di modelli sperimentali nella ricerca biomedica (in vitro and in vivo); (ii) degli acidi nucleici e dell’editing del genoma in biomedicina; (ii) progettazione di studi preclinici; (iv) conoscenze di base sulla sperimentazione clinica e terapie avanzate. Verranno forniti esempi, derivati dalla letteratura, di utilizzo di acidi nucleici e genome editing in sperimentazioni precliniche e cliniche. Inoltre, si affronteranno tematiche scientifiche attuali riguardanti la valorizzazione dei risultati della ricerca, la “research integrity” e l'importanza degli strumenti di supporto alla ricerca (i finanziamenti, il processo peer-review e la divulgazione scientifica).
Prerequisiti
Conoscenze generali di biologia molecolare e cellulare, biochimica e genetica.
Programma del corso
Nel corso di modelli sperimentali e approcci molecolari per la ricerca biomedica, verranno trattati i seguenti argomenti:
Modelli sperimentali nella ricerca biomedica:
- Introduzione ai modelli cellulari (colture primarie, cellule immortalizzate, cellule staminali adulte, staminali embrionali e pluripotenti indotte). Definizioni di toti-, multipotenza, oligopotenza, differenziamento, differenziamento terminale, de-differenziamento. Cronologia delle principali scoperte (0.5 CFU, 4 ore).
- cellule staminali adulte come modelli di malattia, isolamento e terapia cellulare (0.5 CFU, 4 ore)
- Cellule staminali embrionali come modelli di malattia, isolamento e terapia cellulare (0.5 CFU, 4 ore,)
- Cellule pluripotenti indotte: marcatori, regolazione epigenetica, modelli di malattia e medicina rigenerativa (0.5 CFU, 4 ore)
- Colture 3D: organoidi, organ-on-a-chip e applicazioni nella ricerca biomedica (1CFU, 8 ore)
- Tecnologie omiche per cellule staminali e colture 3D: progettazione degli esperimenti e applicazioni (0.5 CFU, 4 ore)
- Modelli in vivo - caratteristiche del modello animale e translazionalità del dato per applicazioni cliniche. “Case studies”: analisi di alcuni modelli animali di malattie genetiche umane (dalla progettazione alla pre-clinica) (1.5 CFU, 12 ore).
-Studi preclinici (0.25 CFU, 2 ore)
Come progettare uno studio pre-clinico
Come valutare l'efficacia di un trattamento in uno studio preclinico
-Studi clinici (0.5 CFU, 4 h)
Il passaggio dalla ricerca preclinica alla sperimentazione clinica
Progettazione e fasi di uno studio clinico (esempi di terapie avanzate)
Ricerca e utilizzo di biomarcatori clinici, biochimici e di imaging
Ruolo dei network europei e internazionali e degli studi osservazionali
-Oltre il bancone: i finanziamenti alla ricerca, il manoscritto scientifico e la Research Integrity (0.25 CFU, 2 ore).
- Meccanismo di azione e applicazioni pre-cliniche e cliniche di oligonucleotidi antisenso, RNA interference, ribozimi, aptameri, microRNA (1 CFU, 8 ore).
- Applicazione di genome editing basato sul sistema CRISPR per le malattie genetiche e immunoterapia: esempi pre-clinici e clinici (1 CFU, 8 ore).
Metodi didattici
L’insegnamento viene erogato mediante lezioni ed esercitazioni frontali, in presenza, con l’ausilio di presentazioni in Power Point.
L’insegnamento è erogato in lingua italiana.
Testi di riferimento
Presentazioni Powerpoint fornite dal docente. Slides, reviews e articoli saranno resi disponibili agli studenti mediante piattaforma web.
Verifica dell'apprendimento
La modalità di verifica consiste in una prova orale in presenza con domande di ragionamento e di collegamento tra i vari argomenti affrontati durante l'insegnamento in modo tale da verificare il livello di conoscenza e di competenze acquisite.
L'esame, in particolare, è volto a:
- accertare il raggiungimento degli obiettivi del corso in termini di conoscenza e capacità di comprensione;
- accertare la capacità di applicare conoscenza e comprensione e verificare l'autonomia di giudizio attraverso la discussione degli argomenti oggetto delle lezioni;
- accertare l'appropriatezza del linguaggio e la capacità di esporre gli argomenti in modo chiaro e logico, con i dovuti collegamenti tra i diversi temi affrontati durante l'insegnamento.
La valutazione è espressa in trentesimi. Tempi: la durata media dell'esame orale sarà di circa 40 minuti per studente, 20 minuti per modulo.
Risultati attesi
Al termine dell’insegnamento ci si attende che lo studente sarà in grado di:
1. identificare e comprendere la valenza dell'utilizzo di cellule staminali somatiche, embrionali e pluripotenti indotte come modelli di studio di malattie umane.
2. identificare e comprendere i diversi modelli sperimentali (in vitro ed in vivo) utilizzati nella ricerca biomedica
2.abbia acquisito le conoscenze delle principali molecole di acidi nucleici utilizzate in biomedicina e dei sistemi di genome editing basati su CRISPR applicati in studi preclinici e clinici.
3.abbia acquisito le conoscenze relative ai principali processi che caratterizzano le diverse fasi dalla ricerca di base alla ricerca applicata.
Conoscenza e capacità di comprensione:
- descrivere le potenzialità dell’utilizzo di cellule staminali somatiche, embrionali e pluripotenti indotte nello studio di modelli di malattie umane.
- descrivere i vari modelli di sperimentali utilizzati nella ricerca biomedica (in vitro and in vivo)
- descrivere il meccanismo di azione degli acidi nucleici presentati a lezione e utilizzati in campo biomedico
- descrivere il meccanismo di azione del sistema CRISPR/Cas nelle sue diverse modifiche atte ad ampliare lo spettro di azione dell’editing genomico
- descrivere le fasi di ricerca traslazionale dalla ricerca di base alla clinica.
Conoscenza e capacità di comprensione applicate:
- applicare le conoscenze sulle cellule staminali trattate a lezione ad esempi proposti dal docente
- applicare le conosceze relative ai diversi modelli sperimentali trattati a lezione ad esempi proposti dal docente
- applicare gli acidi nucleici trattati a lezione ad esempi proposti dal docente
- applicare le conoscenze acquisite sul sistema CRISPR/Cas a correzione genica di patologie proposte dal docente a lezione.
Autonomia di giudizio:
- condurre un’analisi critica sulle nuove conoscenze in ambito biologico;
- sostenere una discussione costruttiva sui quesiti biologici approcciati con i diversi modelli sperimentali e le molecole biologiche proposte nell’intero corso.
Abilità comunicative:
- utilizzare terminologia opportuna e tecnica conforme alla preparazione di uno studente di corso di laurea magistrale.
Capacità di apprendimento:
- utilizzare in autonomia e in modo adeguato le conoscenze acquisite per l'aggiornamento continuo delle proprie conoscenze e competenze.
Le attività descritte consentono allo studente di acquisire gli strumenti metodologici per proseguire gli studi, applicare in campo lavorativo le proprie competenze e provvedere autonomamente al proprio aggiornamento.