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Alessandra RECCHIA

Professore Associato
Dipartimento di Scienze della Vita sede ex-Scienze Biomediche

Insegnamento: Vettori virali e genome editing: disegno e applicazioni

Biotecnologie mediche (Offerta formativa 2023)

Obiettivi formativi

Al termine dell'insegnamento lo studente avrà acquisito conoscenze di base sulla struttura e la biologia dei virus utilizzati per lo sviluppo di vettori virali per il trasferimento genico (Adenovirus, virus Adeno Associati, Retrovirus e Lentivirus) e sulle interazioni virus-cellula. Inoltre sarà in grado di progettare vettori virali, basati sui virus sopracitati, per il trasferimento genico in cellule in coltura e in modelli animali. Lo studente acquisirà anche conoscenze sulle piattaforme tecnologiche per la modificazione del genoma umano (tecnologie di genome editing) basate su ZFN, TALEN and CRISPR/Cas nucleasi

Prerequisiti

Costituiscono dei prerequisiti per la comprensione degli argomenti trattati nell’insegnamento:
-Conoscenze avanzate di biologia molecolare degli eucarioti (replicazione del DNA, trascrizione, splicing, traduzione)
-conoscenze di metodologie biomolecolari di base (qPCR, RTqPCR, NGS, FISH)
-conoscenze di base di immunologia

Programma del corso

Virus e vettori retrovirali derivati da retrovirus MLV. 0.5 CFU.
Virus e vettori lentivirali derivati da HIV. 0.5 CFU.
Virus e Vettori Adenovirali. 0.5 CFU.
Virus e Vettori Adeno-Associati 0.5 CFU.
Esercitazioni frontali sul disegno di vettori virali 0.5 CFU.
Piattaforma tecnologica per il gene editing basata ZFN nucleasi 0.25 CFU
Piattaforma tecnologica per il gene editing basata TALEN nucleasi 0.25 CFU
Piattaforma tecnologica per il gene editing basata CRISPR Cas9 0.25 CFU
CRISPR/Cas come sistema di genome editing in eucarioti e relative Applicazioni di CRISPR/Cas in fase clinica e preclinica 0.5 CFU
Esercitazioni frontali di disegno e applicazione di ZFN, TALEN e CRISPR/Cas 0.5 CFU
Esempi di terapie geniche di malattie genetiche ed acquisite (0.75 CFU)

Metodi didattici

L’insegnamento viene erogato mediante lezioni frontali in presenza che prevedono l’utilizzo di un approccio interattivo. Le lezioni vengono svolte con l’ausilio di mezzi audiovisivi (presentazioni in Power Point).
L’insegnamento è erogato in lingua italiana

Testi di riferimento

In assenza di un testo specifico recente, verranno fornite reviews e articoli inerenti agli argomenti trattati nel corso, oltre alle copie digitali delle presentazioni proiettate nel corso delle lezioni, fornite ad uso esclusivo degli studenti nel rispetto delle vigenti leggi sul copyright. Il materiale didattico verrà fornito sulla piattaforma Microsoft Teams per tutto l’anno accademico in corso

Verifica dell'apprendimento

L’esame consiste in una prova orale semistrutturata di una durata media di 20-30 minuti. In questo tempo viene posta una domanda riguardante la biologia di base dei virus trattati nel corso o dei sistemi di genome editing e una domanda sulla costruzione di vettori virali o di sistemi di genome editing indirizzati ad un approccio terapeutico.
Gli appelli d’esame si svolgono nell’arco del calendario didattico dell’offerta formativa e per ogni appello lo/a studente/studentessa che intenda sostenerlo dovrà iscriversi utilizzando la piattaforma dedicata su Esse3. Non sono previste valutazioni intermedie.
La valutazione è espressa in trentesimi. L’esame si considera superato con un punteggio minimo non inferiore a 18/30. Per superare la prova, lo studente deve dimostrare di avere acquisito conoscenze e capacità di comprensione della biologia di base dei virus trattati nel corso e di saper elaborare le conoscenze acquisite per fronteggiare applicazioni in terapia genica.
La valutazione terrà conto della: i) capacità di inquadramento dell’argomento e di comprensione dei meccanismi molecolari trattati a lezione; ii) chiarezza dell’esposizione degli argomenti richiesti; iii) capacità di utilizzare correttamente i termini medico-scientifici e di effettuare collegamenti.

Risultati attesi

Conoscenza e capacità di comprensione: al termine di questo corso lo studente acquisirà approfondite conoscenze sui principi e le applicazioni del trasferimento genico. In particolare avrà acquisito conoscenze a livello molecolare e biologico sui 4 principali virus (Adenovirus, Adeno-Associato virus, Retrovirus e Lentivirus) utilizzati, oggi, per generare vettori virali per terapia genica. Conoscerà anche i sistemi di genome editing, dalle basi molecolari alla loro applicazione.
Capacità di applicare conoscenza e comprensione: Lo studente acquisirà la capacità di applicare le conoscenze acquisite per trasferire geni terapeutici in colture primarie o in vivo in modelli animali di patologie umane.
Autonomia di giudizio: lo studente, attraverso gli argomenti sviluppati nel corso di Trasferimento genico acquisirà una metodologia di lavoro trasferibile a contesti diversi e dovrà essere in grado di analizzare i problemi posti dall'attività di ricerca, individuando autonomamente gli approcci metodologici più idonei ed efficaci per il raggiungimento degli obiettivi e saper valutare criticamente i risultati ottenuti.
Abilità comunicative: lo studente dovrà essere in grado di sostenere una discussione critica sugli argomenti trattati nel corso di Trasferimento genico, sviluppando inoltre la capacità di trasferire l'informazione in maniera comprensibile anche ad interlocutori non specialisti.
Capacità di apprendimento: Lo studente acquisirà la capacità utilizzare in autonomia e in modo adeguato le conoscenze acquisite per l'aggiornamento continuo delle proprie conoscenze e competenze